Danske lymfompatienter går glip af nye behandlinger

Selvom der er sket markante fremskridt inden for behandling af diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL), så får danske patienter ikke glæde af dem. For Medicinrådet har ikke anbefalet én eneste af de nye behandlinger, og det betyder, at patienterne stadig i dag bliver behandlet, som de gjorde for 20 år siden. Situationen er så kritisk, at fremstående lymfomlæger nu retter en hård kritik.

I Danmark diagnosticeres der cirka 500 nye tilfælde af sygdommen DLBCL hvert år. Op imod en femtedel af patienterne bliver ikke kureret af standardbehandlingen med kemoimmunterapi og skal derfor have yderligere behandling efterfølgende. Det er især disse patienter, som i dag bliver ramt af de mange afslag i Medicinrådet til nye behandlinger. Det har fået en række fremstående lymfomlæger til at råbe op.

”Når vi herhjemme bliver ved med at nægte patienterne adgang til nye behandlingsfremskridt, så er slutresultatet unægtelig, at der er meget stor forskel på, hvilke standardbehandlinger danske patienter har adgang til, og hvilke standardbehandlinger patienterne i vores nabolande har adgang til. Og vi taler ikke om ét eller to lægemidler – nej, vi taler om en hel håndfuld af meget effektive behandlingsgennembrud,” siger professor Martin Hutchings, leder af den hæmatologiske fase 1-enhed på Rigshospitalet.

Tilbage i 2019 besluttede Medicinrådet at afvise CAR-T celleterapi som mulig standardbehandling til patienter, der har tilbagefald eller, hvor den første behandling ikke har virket. Og det var blot den første i en række af afvisninger af nye gennembrud til DLBCL. De afviste behandlinger har det til fælles, at de er dyre. Men de har også det til fælles, at man i langt de fleste af de lande, vi i Danmark plejer at sammenligne os med, har vurderet, at behandlingerne er prisen værd.

Slidt op af gamle behandlinger

Judit Meszaros Jørgensen, overlæge på Hæmatologisk Afdeling ved Aarhus Universitetshospital og tidligere formand for DLG tøver ikke med at sige, at udviklingen vækker en meget stærk bekymring hos hende.

”Behandlingskvaliteten herhjemme er mest udfordret i situationer med tilbagefald, hvor vi reelt ikke kan tilbyde patienterne andet end kemoterapi, lindring eller ingenting,” siger Judit Meszaros Jørgensen og forklarer, at når den primære standardbehandling ikke virker, så svarer vores næste behandlingstilbud ikke til de internationale guidelines og for de patienter, hvor der er brug for en tredje behandling, har vi slet ikke noget tilbud.

”I de senere år har de fået en del effektive tilbud. Det vil utvivlsomt komme til at afspejle sig i overlevelsen på sigt,” siger hun og påpeger, at når vi taler kvalitet i et behandlingsforløb, så er overlevelse én ting. Livskvalitet er et andet og meget vigtigt parameter. Det gælder især for de patienter, som går igennem tre eller flere behandlinger med traditionel kemoterapi.

”Patienterne bliver slidte og får mange bivirkninger og senfølger af behandlingerne. De kan få skader på blandt andet hjertet, lungerne og nyrerne og nogle rammes af sekundær cancer. De får måske et eller to år mere at leve i, men det er som oftest tid, hvor de er bundet til sygehuset og har en dårlig livskvalitet. Men CAR-T-celleterapi har stort set ingen længerevarende bivirkninger. Det er med til at understrege, hvorfor det er så vigtigt, at vi kan tilbyde patienterne de bedst mulige behandlinger, så tidligt som muligt i forløbet,” siger Judit Meszaros Jørgensen.  

Har Danmark råd?

Fælles for Medicinrådets afslag er, at rådet begrunder dem med, at der ikke er et rimeligt forhold mellem behandlingernes kliniske merværdi og omkostningerne ved behandlingerne sammenlignet med bedste tilgængelige behandling. Desuden argumenterer rådet for, at datagrundlaget er for usikkert til, at de reelt kan vurdere behandlingernes effekt og sikkerhed i en dansk kontekst. Og det selvom både de amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA og det europæiske lægemiddelagentur EMA har vurderet og anbefalet behandlingerne

”….. Jeg har stor tillid til de vurderinger, der foretages i FDA og EMA. Så det eneste, der bør stå tilbage, er, om vi i Danmark har råd til at betale dét, det koster,” siger Martin Hutchings.

Det er Tarec Christoffer El-Galaly, formand for Dansk Lymfom Gruppe (DLG) og professor ved hæmatologisk afdeling på Aalborg Universitetshospital, enig i. Og de mange afslag kan få store konsekvenser:

”Vi er et lille land, og vi risikerer, at firmaerne i fremtiden går uden om os, når de skal markedsføre nye behandlinger. Vores historik vidner jo om, at det ikke nødvendigvis kan betale sig at bruge tid og ressourcer på at søge i Danmark. Selvfølgelig skal vi stille rimelige krav til firmaerne, men det må ikke være så besværligt at komme igennem med nye behandlinger, at vi er det sidste lande de skæver til, når de skal lancere nye behandlinger – for i sidste ende er det patienterne, som betaler prisen for manglen på lægemidler.”

Manglende adgang skaber frustration

De hæmatologiske afdelinger har mulighed for at søge de regionale lægemiddelkomitéer om lov til at behandle en patient med et lægemiddel eller en behandling, der er blevet afvist i Medicinrådet. I realiteten bliver der dog uhyre sjældent givet grønt lys fra de komitéerne. Judit Meszaros Jørgensen fortæller, at de i Aarhus sidste år søgte om lov til at behandle lymfompatienter med CAR-T-celleterapi en håndfuld gange, men at alle ansøgninger blev mødt med et afslag.

”Alle de patienter, vi har søgt om tilladelse til at behandle med CAR-T, er døde i dag. CAR-T var deres eneste mulighed. Diffust storcellet B-cellelymfom er en aggressiv lymfom-form – og patienterne dør, hvis ikke de får virksom behandling. Det er en meget trist situation at stå i som læge,” siger hun.

Der er måske grund til en forsigtig optimisme, for Medicinrådet er i gang med at revurdere CAR-T-celleterapierne. De nye vurdering foreligger endnu ikke, og rådet oplyser ikke, hvornår de forventer, at sagerne er færdigbehandlede.

Læs hele artiklen her: https://haematologisktidsskrift.dk/sygdomme/lymfoma/1235-danske-lymfompatienter-gar-glip-af-nye-behandlinger-der-er-ikke-sket-noget-de-sidste-20-ar.html