Stoffet luspatercept virker bedre end en EPO til at stimulere produktionen af røde blodlegemer og overflødiggøre blodtransfusioner.

Det viser et nyt studie, COMMANDS, offentliggjort på den netop overståede hæmatologikongres EHA.

Hyppige blodtransfusioner har i mange år været hverdag for lavrisiko-MDS-patienter, men der findes i dag lægemidler som EPO, der kan stimulere produktionen af røde blodlegemer og overflødiggøre blodtransfusioner.

En dansk hæmatolog mener studiet var interessant men tvivler på at det foreløbig kommer danske patienter til gavn, på grund af prisen.

Myelodysplastisk syndrom (MDS) er fællesbetegnelsen for en gruppe af sygdomme. MDS er kendetegnet ved, at knoglemarvens funktion svigter, så man får blodmangel. Derfor har mange MDS-patienter brug for hyppige blodtransfusioner, der er en behandling med meget svære bivirkninger, først og fremmest i form af ophobning af jern i kroppen.

Nu viser studiet COMMANDS, at stoffet luspatercept har ’betydelige kliniske fordele’ sammenlignet med standardbehandlingen erytropoietin/EPO.

Stimulerer røde blodlegemer

Luspatercept er godkendt af de amerikanske og europæiske lægemiddelmyndigheder til behandling af lavrisiko MDS-patienter. Det danske Medicinrådet har ikke godkendt stoffet til brug i Danmark.

Luspatercept tilhører klassen af stoffer, der ligesom EPO virker ved at stimulere produktionen af røde blodlegemer i kroppen. Det virker ved at binde sig til og modulere aktiviteten af et protein kaldet transforming growth factor-beta (TGF-beta), der hjælper med at forbedre modningen og differentieringen af røde blodlegemer og øger deres produktion i kroppen.

Luspatercept er godkendt af de amerikanske og europæiske lægemiddelmyndigheder til behandling af lavrisiko MDS-patienter. Det danske Medicinrådet har ikke godkendt stoffet til brug i Danmark. Stoffet anvendes især til behandling af voksne patienter med MDS, der mere specifikt tilhører den undergruppe, som kaldes "ringed sideroblasts-MDS (LR-MDS). Stoffet har dog også (om end mindre) værdi for lavrisiko-MDS-patienter uden denne variant.

COMMANDS-studiet, der havde ca. 350 medvirkende patienter, havde transfusionsuafhængighed af røde blodlegemer (kaldet RBC-TI: Rates of Red Blood Cell-Transfusion Independence) som endemål. I luspatercept-gruppen opnåede 59 procent uafhængighed af blodtransfusion, mens tallet for EPO-gruppen var 31 procent. Dermed er luspatercept den eneste form for behandling, der til dato har vist sig bedre end EPO i en såkaldt ’head-to-head’-sammenligning, altså hvor man direkte sammenligner to behandlinger med hinanden.

Et betydeligt fremskridt

Den danske hæmatolog og førende MDS-ekspert Kirsten Grønbæk vurderer, at COMMANDS-studiet var blandt de mest opsigtvækkende inden for MDS på dette års EHA:

”Lavrisiko-MDS patienters største helbredsmæssige udfordring er, at de får svær anæmi, dvs. blodmangel, og vi har længe savnet et lægemiddel, der kan være et reelt alternativ til de mange blodtransfusioner, disse patienter skal have. Luspatercept er i den forstand et betydeligt fremskridt. Først og fremmest fordi det har stor betydning for patienternes livskvalitet, hvor især jernophobning spiller en rolle. Desværre er luspatercept ikke godkendt af de danske lægemiddelmyndigheder. Det er meget dyrt, og jeg forventer ikke, at vi får lov til at bruge stoffet til vores patienter foreløbigt. Før det sker, skal vi have stærke overlevelsesdata, som ikke findes i dag.”