Igen i år bød det europæiske hæmatologiske selskab EHA’s årskongres på banebrydende resultater inden for behandlingen af en række hæmatologiske sygdomme.

Det videnskabelige program satte streg under, at nye behandlingsmodaliteter er på fremmarch inden for hæmatologien, og fortsætter med at demonstrerer meget lovende effekter.

Det gælder i særdeleshed for de kommercielle CAR-T-celleterapier, altså de behandlinger, der er udviklet af medicinalbranchen. De har i studie efter studie vist overlegne effekt i patienter, hvis behandlingsmuligheder ellers er relativt begrænsede, og de senere år er rykker vi stadig tættere på, at CAR-T bliver en af de første valg i lægernes værktøjskasse.

For ganske nylig udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse til Breyanzi (lisocabtagene maraleucel, liso-cel) til behandling af patienter med tilbagefald eller modstandsdygtig storcellet B-cellelymfom (LBCL), som har fået én tidligere behandling.

EHA 2023 var et klart billede på, at CAR-T-celleterapi ikke er til at komme uden om som behandling af flere hæmatologiske sygdomme. 

Uvis skæbne i Danmark

Hovedparten af de europæiske lande har indført CAR-T-tilbud som tredje og endda også anden behandlingsmulighed til flere patientgrupper, blandt andet patienter med aggressive lymfomsygdomme. Danmark skiller sig ud ved alene at have godkendt ibrugtagning af CAR-T-celleterapi til patienter med B-celle akut lymfatisk leukæmi (B-ALL), med relaps eller refraktær sygdom efter stamcelletransplantation.

Medicinrådet har således afvist Yescarta (axicabtagene ciloleucel, axi-cel) til diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) i tredje linje eller senere, og Kymriah (tisagenlecleucel, tisa-cel) til den samme patientgruppe også i tredje linje. Begge CAR-T-celleterapier blev afvist med den begrundelse, at der ikke var et ”rimeligt forhold mellem lægemidlets kliniske merværdi og omkostningerne ved behandling sammenlignet med bedste tilgængelige behandling.”

Afvisningerne er blevet mødt med stor bekymring og kritik af flere af de danske læger, der behandler lymfompatienter. Blandt andet af tidligere formand for Dansk Lymfom Gruppe (DLG) Judit Meszaros Jørgensen. ”De fleste patienter, der ikke responderer på to eller flere linjer behandling, er blevet helt refraktære overfor kemoterapi og har en kort levetid på få måneder. Så afvisningen kommer til at betyde, at der er patienter, som kommer til at dø,” sagde hun til hæmatologisk tidsskrift i foråret 2019 som reaktion på rådets afvisning af tisa-cel.