Overlæge om afslag til to bispecifikke antistoffer: Det er frustrerende

Stofferne er sikre og effektive – og patienterne mangler dem, så det er frustrerende, at jeg ikke kan give dem, lyder det fra overlæge Thomas Lund efter, at Medicinrådet på seneste møde afslog at anbefale to bispecifikke antistoffer som behandling til knoglemarvskræftpatienter, som har tilbagefald eller ikke responderer på behandling.

Bispecifikke antistoffer er, ligesom CAR-T cellebehandling, en immunterapi, der er meget effektiv mod knoglemarvskræft. Der har derfor været store forhåbninger om, at Medicinrådet ville godkende de to antistoffer Elrexfio (elranatamab) og Talvey (talquetamab), men det håb er nu slukket.

Medicinrådets begrundelser for at afvise de to lægemidler er stort set enslydende: Rådet vurderer, at effekten og bivirkningerne ved de to behandlinger er sammenlignelige med Tecvayli (teclistamab), som er den nuværende standardbehandling til patienter med knoglemarvskræft, som har tilbagefald eller ikke responderer på behandling, og som har fået mindst tre tidligere behandlingslinjer.

Tungen på vægtskålen

Prisen på de to nye stoffer, elranatamab og talquetamab, er dog højere end på teclistamab, oplyser Medicinrådet, og det bliver således tungen på vægtskålen i deres beslutning.

"Jeg kender ikke priserne, og det er muligt, at det set ud fra et samfundsøkonomisk perspektiv er for dyrt at tage lægemidlerne i brug. Men set fra et lægefaglige synspunkt er det frustrerende, at Medicinrådet vælger at give afslag. Talquetamab og elranatamab er godkendt af både FDA (den amerikanske lægemiddelmyndighed, red.) og EMA (Det europæiske Lægemiddelagentur, red.), fordi de er effektive og sikre lægemidler. Det er lægemidler, som vores knoglemarvskræftpatienter mangler – og som jeg ikke kan give dem,” siger Thomas Lund, der er overlæge på Hæmatologisk Afdeling ved Odense Universitetshospital.

Siden 2021 har myndigheder i USA og Europa godkendt både teclistamab, talquetamab og elranatamab, mens yderligere fem bispecifikke antistoffer er i klinisk afprøvning til patienter med knoglemarvskræft. I anbefalingerne opfordrer Medicinrådet lægemiddelfirmaerne bag talquetamab og elranatamab til at sænke prisen på lægemidlerne.

En begrænset værktøjskasse

Da Medicinrådet i februar i år valgte at anbefale teclistamab, blev anbefalingen mødt med stor begejstring. Det var første gang, at knoglemarvskræftpatienter fik adgang til standardbehandling med et bispecifikt antistof, og anbefalingen repræsenterede således et stort fremskridt og et gennembrud i behandlingen. Ifølge Thomas Lund er der dog gode grunde til, at patienterne bør få adgang til flere forskellige bispecifikke antistoffer.

”Det er forskellige lægemidler, og nogle patienter vil have gavn af det ene, mens andre vil have mere gavn af det andet. Medicinrådets afslag betyder, at vi som knoglemarvskræft-læger ikke får adgang til den brede værktøjskasse, og derfor ikke kan vælge det værktøj, der passer bedst til den enkelte patient,” siger han.

”Ligegyldig hvilken behandling patienter med knoglemarvskræft får, så vil de på et tidspunkt få tilbagefald. Og når det sker, forsøger vi at behandle kræften med et nyt stof, som den endnu ikke er modstandsdygtig over for. Det indskrænker mulighederne for at angribe kræften på nye måder, at det nu er blevet slået fast, at vi ikke må bruge talquetamab og elranatamab.” 

Eksperimentelle studier forsvinder

I Danmark er vi privilegerede ved generelt at have en god adgang til eksperimentelle studier med blandt andet bispecifikke antistoffer. Det gælder således også for patienter med knoglemarvskræft. Men det er langt fra sikkert, at patienterne bliver ved med at få muligheden for at deltage i eksperimentel behandling, siger Thomas Lund. For i takt med, at stofferne gradvist bliver godkendt i flere og flere lande, bliver firmaerne mindre tilbøjelige til at lave forsøg, forklarer han.

Helt lukket er det dog endnu ikke. På Odense Universitetshospital starter man således snart et eksperimentelt studie op, som skal undersøge muligheden for hjemmebehandling med elranatamab.

”Elranatamab er lettere at administrere end teclistamab, fordi det gives i fast dosering uanset patienternes vægt. Så derfor vil vi undersøge, om det er muligt at administrere det som hjemmebehandling. Det kan godt være, at der ikke er den store forskel i effekt ved de to stoffer, men der kan være andre karakteristika, der gør, at det er en stor fordel at have en bredere palet af lægemidler tilgængelige,” siger Thomas Lund. 

”Denne type vurderinger inkluderer Medicinrådet ikke i anbefalingerne. De kigger alene på effekt versus pris i forhold til hele landets gennemsnitlige population af patienter med knoglemarvskræft.”  

Hvad er bispecifikke antistoffer? 

Bispecifikke antistoffer er en type immunterapi, der binder sig til både patientens T-celler og kræftceller, så T-cellerne kan slå kræftcellerne ihjel. Virkningsmekanismen er den samme som ved CAR-T-celleterapi. Her er det bare et antistof, som bringer T-celler og kræftceller sammen.
Kilde: Kræftens bekæmpelse